Medicamentos Off-Label: O Que É, Quem Autoriza e Qual a Responsabilidade do Transportador

O Que É o Uso Off-Label?

Quando um medicamento recebe Autorização de Introdução no Mercado (AIM), essa autorização é concedida para indicações terapêuticas específicas — determinadas doenças, populações de doentes alvo, dosagens e vias de administração. Estas condições constituem o label do medicamento e estão formalmente definidas no Resumo das Características do Medicamento (RCM).

O uso off-label ocorre sempre que um medicamento é prescrito fora dessas condições aprovadas. A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) define a utilização off-label como a utilização de um medicamento para uma indicação não aprovada, grupo etário, dosagem ou via de administração não autorizados. Em Portugal, o Infarmed adota esta mesma definição: considera-se off-label o uso fora do âmbito das indicações da AIM, incluindo indicação terapêutica, dosagem, via de administração ou população alvo.

O exemplo mais mediático em Portugal é o Ozempic (semaglutido). O Infarmed sublinha que a utilização do Ozempic para perda de peso constitui uma prescrição off-label, o que pode ter implicações em termos de responsabilidade clínica e de cobertura por seguros de saúde, pois este fármaco está aprovado para diabetes tipo 2, não para obesidade. Mas o fenómeno é muito mais vasto: mais de 50% de todas as indicações off-label do Formulário Nacional de Medicamentos pertencem à categoria dos Antineoplásicos e Imunomoduladores — evidenciando que a oncologia é, paradoxalmente, a área onde o uso fora do label é mais prevalente e mais aceite clinicamente.

É Legal? Quem Autoriza?

O uso off-label não é ilegal em Portugal, mas é regulado e exige condições específicas. O presidente do Infarmed, Rui Santos Ivo, sublinhou em junho de 2026 que “o uso off-label é uma responsabilidade partilhada entre todos os profissionais de saúde envolvidos” e que é necessário um quadro legal, regulamentar, ético e clínico que seja “claro, abrangente e proporcional”.

A Orientação publicada pelo Infarmed em março de 2025, aprovada pela Comissão Nacional de Farmácia e Terapêutica (CNFT), estabelece que o uso off-label é aceitável quando se verificam três condições cumulativas: não existe um medicamento com indicação aprovada para a situação clínica do doente, ou o uso off-label tem uma relação benefício-risco favorável em comparação com as alternativas; o uso off-label está apoiado em evidência científica; e é garantida uma adequada monitorização do doente.

A prescrição off-label é da inteira responsabilidade do médico prescritor. Para medicamentos de dispensa hospitalar, a Norma n.º 015/2013 da DGS exige consentimento informado por escrito do doente quando o uso é off-label. As Comissões de Farmácia e Terapêutica de cada instituição hospitalar têm competência para se pronunciar sobre a adequação da terapêutica prescrita.

O Que Muda na Prática para a Cadeia de Distribuição

Do ponto de vista logístico, um medicamento prescrito off-label é tratado exatamente da mesma forma que qualquer outro medicamento com AIM. As Boas Práticas de Distribuição (GDP), aprovadas em Portugal pelo Infarmed através da Deliberação n.º 77-A/CD/2021, aplicam-se a todos os medicamentos com AIM, independentemente de serem ou não prescritos dentro das indicações aprovadas.

O transportador não tem acesso à prescrição médica, não sabe para que patologia o medicamento vai ser utilizado e não tem competência clínica para avaliar se um uso é ou não off-label. O que o transportador tem é a obrigação de garantir a integridade, rastreabilidade e conformidade do produto durante o transporte — e estas obrigações são as mesmas, independentemente do uso que o medicamento vai ter no destino.

Situações Que Geram Dúvidas

Dito isto, existem situações práticas onde a fronteira entre o que é off-label e o que pode ser problemático para o transportador não é imediatamente clara:

• Medicamentos com exportação suspensa prescritos off-label. O caso mais flagrante atualmente é o Ozempic, que figura regularmente na lista mensal de medicamentos com exportação suspensa do Infarmed. Se um transportador recebe uma guia de exportação de Ozempic, a questão não é se vai ser usado on-label ou off-label — mas sim se a exportação está autorizada naquele mês. A lista de exportação suspensa aplica-se ao produto independentemente do uso clínico previsto.
• Medicamentos em Autorização de Utilização Excecional. Estes medicamentos estão sempre sujeitos a uso off-label. Constam sempre na lista de exportação suspensa e exigem atenção redobrada do transportador na verificação da documentação de origem.
• Medicamentos magistrais e preparações extemporâneas. As preparações magistrais são frequentemente utilizadas em contextos off-label, especialmente em pediatria, oncologia e doenças raras. Do ponto de vista logístico, estas preparações exigem cuidados adicionais: identificação do doente, rastreabilidade específica e, frequentemente, condições de conservação mais exigentes do que as do medicamento de referência.
• Ensaios clínicos e medicamentos experimentais. Medicamentos em fase de ensaio clínico não têm AIM e circulam sob autorização específica do Infarmed. O transporte de medicamentos experimentais está sujeito a regras GDP específicas e requer documentação adicional que identifique claramente o protocolo de ensaio, o investigador responsável e a instituição de destino. Um transportador que movimente medicamentos experimentais sem esta documentação está em infração grave.

A Responsabilidade do Transportador

As GDP são claras: o transportador é responsável pela integridade do produto durante o transporte, não pela adequação da sua utilização clínica. É responsabilidade das entidades logísticas proteger os medicamentos da rutura, adulteração e roubo, e assegurar que as condições de temperatura são mantidas dentro de limites aceitáveis durante o transporte.

A responsabilidade do transportador não se estende a avaliar se o medicamento vai ser usado on-label ou off-label — essa é uma responsabilidade exclusivamente clínica, do médico prescritor e das comissões de farmácia e terapêutica. O que o transportador não pode fazer é mover medicamentos cuja circulação seja irregularidade administrativa — como um medicamento com exportação suspensa enviado para fora de Portugal, ou um medicamento experimental sem a documentação de ensaio clínico.

O Caso Prático: Ozempic e Wegovy

A explosão do uso off-label do Ozempic para perda de peso em Portugal criou uma pressão real sobre a cadeia logística. A procura por um medicamento inicialmente destinado a diabéticos triplicou em poucos anos, alimentada por doentes sem diabetes que o obtêm por prescrição médica off-label — ou seja, legalmente, mas fora das condições aprovadas.

Para o transportador, esta pressão manifesta-se de duas formas concretas. Primeiro, o Ozempic aparece recorrentemente na lista de exportação suspensa do Infarmed, exigindo verificação mensal antes de qualquer operação de exportação. Segundo, o valor elevado e a procura global tornam estes produtos alvos preferenciais de falsificação — reforçando a importância de verificar a origem da carga, a integridade das embalagens e a legitimidade do expedidor antes de aceitar qualquer carregamento.

O mesmo padrão está a emergir com o Mounjaro (tirzepatido), cujo uso off-label para perda de peso em doentes sem diabetes está a crescer em Portugal. À medida que a pressão sobre estes medicamentos aumenta, o papel do transportador como barreira de integridade na cadeia torna-se ainda mais relevante.

O Que Verificar Antes de Aceitar Uma Carga Farmacêutica

• Confirmar se o medicamento tem AIM válida em Portugal ou autorização específica. O número de AIM deve constar da documentação de acompanhamento. Medicamentos sem AIM portuguesa só podem circular sob AUE ou no âmbito de ensaio clínico autorizado — e nesses casos a documentação específica deve acompanhar a carga.
• Verificar a lista de exportação suspensa antes de operações internacionais. Esta lista está disponível no site do Infarmed e é atualizada mensalmente. Independentemente do uso clínico previsto, um medicamento que conste na lista não pode ser exportado nesse mês.
• Confirmar a licença de distribuição do expedidor. Apenas distribuidores por grosso licenciados pelo Infarmed podem movimentar medicamentos. A documentação da operação deve identificar o expedidor e o seu número de licença.
• Verificar a integridade das embalagens e os dispositivos anti-adulteração. Os selos de segurança nas embalagens são obrigatórios por lei europeia desde 2019. Uma embalagem com sinais de abertura deve ser recusada e reportada ao cliente e ao Infarmed.
• Respeitar as condições de conservação do fabricante. As especificações de temperatura e humidade constam do RCM do medicamento. O transportador é responsável por garantir que estas condições são respeitadas durante todo o transporte — independentemente do uso clínico posterior.

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O uso off-label de medicamentos está no centro do debate regulatório em Portugal em 2026 — basta recordar que o Infarmed e o CNECV promoveram em junho uma sessão conjunta dedicada ao tema. Para a cadeia logística, a mensagem é clara: o transportador não é o árbitro do uso clínico dos medicamentos que transporta. É o guardião da sua integridade física e da conformidade administrativa da operação. E esse papel, cumprido rigorosamente, é o suficiente e o necessário.